在不到10年的时间里,慢性粒细胞白血病已经从不治之症转变为仅通过终身口服药就可治疗的疾病,而且能达到正常寿命。通过深入理解分子发病机制和发展靶向、具有选择性药物的决心使得这种改变成为可能。本次研讨会总结了慢性粒细胞白血病的特征、病理生理学、诊断、监测技术、治疗选择、不良反应和预后,并讨论了治愈的可能性。
【诊断】
慢性粒细胞白血病有三期:大多数患者处在慢性期,症状控制相对容易,但是如果没有有效的医疗干预,疾病或经过一个不稳定性增加的加速期而发生进展,最终转化为白血病样疾病或所谓的急变期。慢性粒细胞白血病干细胞起源最有力的证据之一是最终的转化期可以导致成淋巴细胞(25%)和成髓细胞(50%)亚型,进而25%显示双表型或未分化表型。
非常典型的,处于慢性期的患者有一个或多个症状或板1中的标志,但是,随着日常健康检查的发展,这些患者越来越多的经白细胞计数增加而被鉴定,其特征临床表现是脾肿大。板2显示了慢性粒细胞白血病的诊断性测试。传统的细胞遗传学有时会因技术原因而失败,在这些病例中,BCR-ABL1融合基因可以通过荧光原位杂交技术(FISH)使用特定染色体标志鉴定。在少数病例中,BCR-ABL1融合基因未表现出t(9;22),可以通过传统细胞遗传学鉴定:这种情况可以通过FISH,逆转录酶,或两者鉴定。
大量的研究不仅证实了诊断,而且可以进行疾病分期和预后评分。加速期和急变期的定义主要依赖于血液和骨髓中原始细胞的比例,但是两种常用系统不同(WHO5和欧洲白血病网络,表1)。关于不同标准的直接对比研究非常困难,而且由移植领域和在另一定义环境中的使用复合而成。然而,最近的大多数TKI研究都采用欧洲白血病网络标准。在慢性期,这些参量和年龄,脾脏大小一起用于预测生存的评分系统(表2)。索卡尔评分用于接受白消安治疗的患者,哈斯福德评分用于接受干扰素α治疗的患者,而且两者在TKI领域持续有效。最新的EUTOS评分,来源于接受TKIs的患者,更加简单,而且至少有一项大型试验显示其有价值。
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