科罗拉多癌症中心研究者Daniel Pollyea博士在巴塞罗那举行的第26届欧洲癌症研究和治疗组织研讨会上发表了试验药物AG-120的早期1期临床试验结果，显示它对IDH1基因突变的急性淋巴白血病（AML）患者群治疗非常有潜力。这项结果是基于一种相关药物的1期试验结果，即抗IDH2突变药物AG-221,它发表于最近的美国癌症研究协会。大约15%-20%的AML患者会出现IDH1突变，每年大约有3500例IDH1AML案例。

    Pollyea说：“这是长时间以来最激动人心的AML发展。”虽然他告诫我们这一阶段的结果只是初步的，而且仅有17名患者参与，但是他认为这项结果非常引人注目。

    IDH1基因通常参与柠檬酸循环——一种细胞能量转换途径。当IDH1突变时，它会引起链式反应，导致细胞无法成熟，从而导致AML的发生。临床前试验显示AG-120可阻碍IDH1突变引起的异常功能，恢复正常发育，导致白血病细胞的有序死亡。

    基于强有力的1期临床试验结果，美国食品药品监督管理局授予它的姐妹药——以IDH2突变为靶向的AG-221快速通道资格。AG-120的前景也同等乐观。Pollyea说：“这是一个高危群体，我们希望能够取得持续的成功，以便为更多的参与此项临床试验的患者提供这种疗法。”