资讯|论坛|病例

搜索

首页 医学论坛 专业文章 医学进展 签约作者 病例中心 快问诊所 爱医培训 医学考试 在线题库 医学会议

您所在的位置:首页 > 肝病科医学进展 > 新技术Crispr有望用于肝病治疗

新技术Crispr有望用于肝病治疗

2014-04-28 12:26 阅读:1041 来源:医脉通 责任编辑:陈维蓉
[导读] 根据英国《每日邮报》报道,科学家首次利用基因组编辑技术治愈成年老鼠***所患的遗传性肝脏疾病。由此我们可以看到此项技术的应用前景,该技术用于治疗人类肝病的时代将指日可待了。

    这项名为Crispr的技术可对庞大的脱氧核糖核酸(DNA)数据库作出科学家所称的高精度微调。

    科学家使用Crispr技术修正了老鼠遗传字母表中的一个“字母”,这个发生突变的“字母”位于一个与肝脏代谢有关的基因中。科学家首次利用基因组编辑技术治愈成年老鼠***所患的遗传性肝脏疾病。由此我们可以看到此项技术的应用前景

    新技术的基本原理

    科学家声称,人类遗传性肝病是人体内同一种基因的类似突变所致,而这项新技术对于基因的控制显现得更为精确。新技术使用“切割酶”修改人的23对染色体的特定目标片段,不会引发意外突变或缺陷。

    这种酶是1987年被发现的,起初被斥为“垃圾DNA”.后来科学家才确定,它是细菌用以抵挡病毒入侵的防御物。但直到两年前,人们才充分认识到这种酶的潜能。科学家发现,它可与一种名叫Cas9的能瞄准DNA的酶化合,可用于编辑人类基因组。

    科学家相信,DNA通过这样的技术是可以被精细修改。今后科学家有望借此治疗遗传疾病,例如镰状细胞性贫血、唐氏综合征和亨廷顿氏舞蹈症。

    新技术的应用前景

    科学家相信,这种技术精度极高,因此可能被用于HIV和癌症等不可治愈的病毒和疾病的基因治疗,即用健康的基因取代有缺陷的基因。

    麻省理工学院的丹尼尔?安德森说:“这种方法令人激动的地方在于,我们纠正了成年动物***内有缺陷的基因。”

    诺贝尔奖得主克雷格?梅洛表示,这种新技术真正地改变了原有的认知。

    他在《***报》上撰文称:“Crispr绝对是一项了不起的成就。它功能惊人,应用广泛,从农业到未来的人类基因疗法,无所不能。”

    他说:“它是基础科学的巨大成功,是惊人的突破性进展,对分子遗传学影响深远。它真正地改变了原有的认知。”

    新技术存在的障碍

    1、应用于新生儿。颇有争议的是,它还可能被用于修正人类体外受精胚胎的基因缺陷,在婴儿出生之前就消除疾病。

    2、基因疗法的不确定性。此前的基因疗法所依赖的方法是,利用病毒将DNA随机插入人类基因组中,这是一种不精确且有风险的方法。

    3、制造特定的核酸酶难度大造价高。此前科学家根据DNA切割酶,即核酸酶开发了其他基因编辑系统,但这些系统十分昂贵,也很难配置。安德森教授说:“Crispr系统配置和定制起来很容易。”他还表示,其他系统“使用方法可能与Crispr系统相似,但为特定需求制造核酸酶的难度大得多”.


分享到:
  版权声明:

  本站所注明来源为"爱爱医"的文章,版权归作者与本站共同所有,非经授权不得转载。

  本站所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们

  联系zlzs@120.net,我们将立即进行删除处理

意见反馈 关于我们 隐私保护 版权声明 友情链接 联系我们

Copyright 2002-2024 Iiyi.Com All Rights Reserved