1型神经纤维瘤是一种常见的遗传性疾病，其特点包括神经皮肤表现，认知和行为问题。既往研究证实他汀类药物可以降低该疾病小鼠模型的类似学习缺陷，但在人类试验研究中尚无定论。

    近期发表于《柳叶刀神经病学》一项研究[Lancet Neurol 2013 Sep 30,]显示，辛伐他汀治疗没有改善1型神经纤维瘤病儿童的认知功能障碍或行为问题，研究者不推荐使用辛伐他汀20-40mg/天用于1型神经纤维瘤病儿童的认知功能的改善。该项研究旨在评估使用辛伐他汀治疗12个月改善1型神经纤维瘤病儿童的认知和行为缺陷。

    在这项随机，双盲，安慰剂对照试验中，研究者招募了荷兰和比利时两个国家转诊中心遗传学确诊为1型神经纤维瘤病，年龄在8-16岁儿童。症状性中枢神经系统异常患者或使用神经营养药物，包括兴奋剂的患者被排除在外。符合条件的患者通过计算机生成的随机排列法（1:1）随机进行分配至辛伐他汀（第1个月10mg/天，第2个月20 mg/天，3- 12个月20-40 mg/天）治疗组或安慰剂治疗组，治疗时间为12个月。研究人员，受试者和患儿家长对治疗分组均不知情。主要预后指标为总体智力（采用韦氏儿童智力量表评估），注意力问题（儿童行为量表**L评估）以及内化行为问题（**L评估） .使用12个月预后评分线性回归对所有有预后数据的患者进行了意向分析，对基线指标进行了调整。

    研究从2010年3月9日至2012年3月6日，随机入组84名儿童到治疗组（辛伐他汀组43名，安慰剂组41名）。安慰剂组2名患者因需要额外药物治疗而未进行预后评估。辛伐他汀治疗12个月对总体智商，注意力问题，内化行为问题并无影响。43例辛伐他汀治疗患者中及41例安慰剂治疗患者中分别有38例（88%）例及39例（95%）报告不良事件，其中分别有2例和4例为严重不良事件。

    研究者总结道，12个月的辛伐他汀治疗没有改善1型神经纤维瘤病儿童的认知功能障碍或行为问题。因此，不推荐使用辛伐他汀20-40mg/天用于1型神经纤维瘤病儿童的认知功能的改善。