移植物抗宿主病（GVHD）是异基因造血干细胞移植（HCT）后发病和死亡的主要原因。2013年12月发表在《J Clin Oncol》的一项2期临床试验显示，阿托伐他汀或可作为预防GVHD一种安全有效的新策略。

　　目的：移植物抗宿主病（GVHD）是异基因造血干细胞移植（HCT）后发病和死亡的主要原因。阿托伐他汀是一种潜在的免疫调节剂，有望成为预防急性移植物抗宿主病的安全的新型药物。

　　患者和方法：研究者在匹配的同胞异基因HCT的供者和受者中，进行了一项评估阿托伐他汀预防GVHD安全性和有效性的2期临床试验。在预期的干细胞采集当天前的14~28天，同胞供者接受了每天口服40mg阿托伐他汀的给药方案。而HCT受者（30人）的GVHD预防方案包括每天口服的他克莫司、短疗程的甲氨蝶呤和阿托伐他汀每天40mg口服。

　　结果：健康供体和受体的阿托伐他汀给药与3~4级不良反应事件无关。100天和180天时2~4级急性GVHD的累积发病率分别为3.3%（95% CI，0.2%~14.8%）和11.1%（95% CI，2.7%~26.4%）。慢性GVHD的一年累积发病率为52.3%（95% CI，27.6%~72.1%）。病毒和真菌感染的发生率较低。1年累积非复发死亡率和复发率分别为9.8%（95% CI，1.4%~28%）和25.4%（95% CI，10.9%~42.9%）。1年总生存率和无进展生存率分别为74%（95% CI，58%~96%）和65%（95% CI，48%~87%）。与基线相比，同胞供体的阿托伐他汀给药具有升高平均血浆白细胞介素-10浓度的趋势（5.6 v 7.1pg/mL；P=0.06）。

　　结论：在匹配的同胞HCT的供体和受体中给予阿托伐他汀，这种新的双管齐下的策略似乎是一种可行的、安全的、并且潜在有效的预防急性GVHD的策略。