中国北京协和医院的一项研究显示,于新诊断的POEMS综合症患者,马法兰与**联合是一种有效且耐受性好的治疗选择。研究报告3月10日在线发表于美国《血液》(Blood)杂志。
POEMS综合征是一种罕见的克隆性浆细胞病,至今尚无标准化治疗方案。基于马法兰和**组合对轻链型淀粉样变性病的有效性和低毒性,研究者对新诊断POEMS综合征的患者进行了该项马法兰—**联合治疗的前瞻性研究,共纳入31例患者,其中19例为男性。这些患者诊断时的中位年龄为44岁(范围32-68岁)。所有患者均接受12个疗程的马法兰—**联合治疗。
结果显示,25例患者(80.6%)达到血液学反应,其中12例(38.7%)完全缓解,13例(41.9%)部分缓解。所有31例患者的神经系统反应率为100%。24例患者(77.4%)被观察到治疗后3个月内产生初期神经系统反应,达到最大神经系统反应的中位时间为12个月(范围3—15个月)。此外,马法兰—**联合治疗大大升高了血清VEGF水平,减轻脏器肿大、血管外容量超负荷过重以及肺动脉高压。仅6例患者(19.3%)发生治疗期间3级不良事件。中位随访期21个月后,所有患均存活,且无神经系统复发。
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