局部免疫球蛋白轻链淀粉样变性比较罕见。关于临床表现、进程或预后、或进展为全身淀粉样变性的风险存在很少的系统数据。6月发表于《The Lancet Haematology》杂志的一篇文章旨在报道大量局部轻链淀粉样变性患者的临床特征和预后。

    【方法】

    研究者检测了1980年1月2日-2011年12月15日在英国淀粉样中心（NAC）接受诊断、评估、随访的所有局部淀粉样变性患者的数据。纳入标准为活检中出现证实为局部淀粉样变性归类为淀粉样沉积物活检，没有重要器官损伤，即心脏、肾或肝损伤或外周或自主神经病变和未经治疗。

    【结果】

    研究者从5050名新诊断淀粉样变性患者中鉴定了606名活检证实为局部淀粉样变性的患者（轻链型占98%）。中位年龄为59.5岁（50.2-74.5）。最常见的位置包括膀胱（95; 16%）、喉或扁桃体（92; 15%）、皮肤（84; 14%）和肺结节（47; 8%）。121（20%）名患者有单克隆免疫球蛋白或异常循环游离轻链。

    中位随访74.4个月（37.2-132.0），7（1%）名患者进展为全身免疫球蛋白轻链淀粉样变性。270（51%）名患者反复接受治疗干预，112（（21%）名患者接受一次以上的治疗干预。5年总生存率为90.6%（95% CI 87.7–92.9），10年总生存率为80.3%（75.1-84.1）。年龄≥70岁的患者中位总生存期为12.1年（95% CI 10.5–13.7）。

    【结论】

    局部免疫球蛋白轻链淀粉样变性预后良好，而且对预期寿命无显著影响。进展至全身免疫球蛋白轻链淀粉样变性的情况非常罕见。

    医脉通编译自：Natural history and outcomes in localised immunoglobulin light-chain amyloidosis: along-term observational study. The Lancet Haematology. 2015.6