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基因疗法延长罹患神经系统疾病患者生命

2014-04-11 09:26 阅读:4338 来源:生物360 责任编辑:张子玲
[导读] 据一项利用猫所做的新研究报告称,基因疗法也许能为罹患某种罕见神经系统疾病的儿童提供希望。

    据一项利用猫所做的新研究报告称,基因疗法也许能为罹患某种罕见神经系统疾病的儿童提供希望。
 


    GM1神经节苷脂沉积症会在病人的脑与脊髓中引起进行性神经细胞丧失。对患儿来说还没有有效的疗法(他们常常在5岁之前死亡)。该疾病是由一种叫做β-半乳糖苷酶的清除酶的缺乏而引起的。该酶的缺失导致了神经细胞中脂类物质的积聚。该病的症状包括神经系统退化、抽搐、肌肉与心脏问题、骨骼异常及器官肿胀。

    Victoria McCurdy及其同事在此显示,在该疾病的猫动物模型中,基因疗法可促进神经细胞的恢复并提高长期的存活率。为了在细胞中导入编码某种功能性β-半乳糖苷酶的DNA,使得它们能自己开始产生该酶,研究人员将一种编码β-半乳糖苷酶的腺相关性病毒载体注射到猫的脑内。

    在治疗后4个月,β-半乳糖苷酶的活性在猫的神经系统、脑脊液和肝脏中有所增加。在追踪研究中,接受基因疗法的猫的平均存活时间比未接受治疗的猫要长久许多,前者为3年,后者为8个月。许多治疗过的猫仍然活着并仅表现出轻微的症状或没有症状。

    这些结果表明,基因疗法或对治疗人的GM1神经节苷脂沉积症有用


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