随着几种高效口服抗病毒药物的获批，在全世界根除HCV感染已成为一个可以实现的目标。但是抗HCV新药高昂的价格却给丙肝患者带来新的困扰。该如何看待抗HCV新药的临床获益和经济成本呢？近期发表在Medscape的一篇综述，对抗HCV新药的成本效益进行了详细梳理，陆续编译，与医友分享。

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    慢性丙肝：进展缓慢，影响严重

    慢性丙型肝炎病毒感染所带来的长期风险是无可争议的。据估计，仅美国就有2.7至5.2亿公民受HCV影响[9,10] .HCV是一种进展缓慢的疾病，随着时间的推移，患者肝硬化、肝功能衰竭和肝细胞癌风险增加[11] .HCV是导致肝移植的最常见的疾病， 20-30年病史患者中有1%-5%可出现肝硬化或肝癌相关死亡[11] .

    21世纪初，HCV的标准治疗是每周注射聚乙二醇干扰素及每天利巴韦林联合治疗。2011年美国FDA批准了蛋白酶抑制剂boceprevir及telaprevir治疗基因1型HCV患者后，HCV治疗方案进一步扩大。这些联合治疗的效果通过持续病毒学应答（SVR）替代终点指标来检测，其中HCV-核糖核酸水平被认为检测不到。结果疗效并不差，经过24-48周的治疗，特定患者群体的SVR率约为70%[12].然而，这些治疗方法对患者的负担显著，具有广泛的副作用（如疲劳，抑郁，肌肉酸痛）[12],药物相互作用风险[13],血液等并发症增加了停药的几率[14].

    高昂的药价掩盖了治疗的真正价值？

    对于弗吉尼亚洲福尔斯彻奇费尔法克斯医院内科主任Zobair M. Younossi医学博士而言，了解这些新HCV药物的真正价值需要与早期治疗进行比较，并考虑整体节省的费用。

    “从社会成本的角度来看，你不可能只读一个故事的第一段，就能对全篇作出判断，”Younossi博士说。“不幸的是，媒体或某些游说团体都在强调整个事件的某一方面，我认为这是不公平的，这与我们是谈论糖尿病、丙型肝炎还是其他任何东西无关。质量调整生命年（QALYs）费用非常重要。在这种情况下，这些方案具有成本效益。”

    据Younossi博士（发表了大量关于这些新治疗方法成本效益的文章）称，有关这个问题的任何全面分析需要考虑发病率和死亡率明显下降。他说，下游成本优势无疑节省了医疗系统的钱，特别是与早期治疗相比。

    “新方案的治愈率为50%,”他说。“老的方案约为40%,新的治疗方案下某些指标接近90%.从治愈成本来看，这些新方案较优。”

    Gilead公司的一位发言人认同了这一点，他在一份声明中写道，“随着肝纤维化、肝硬化、肝癌、肝移植和新的感染病例越来越少，早期治愈丙肝不仅对患者具有显著的健康受益，还对美国医疗保健系统具有实质性的经济效益。”

    Younossi博士的研究超出了基本卫生支出，扩大至更广泛的社会成本，包括近期对近1000例患者的健康相关生活质量和工作效率进行的分析研究[15].

    “我们发现，如果在美国你采用这些新治疗方案治愈了所有的基因1型病例，你的工作效率年受益将会为27亿美元，”他说。“实际上我觉得有所低估，因为丙肝不仅仅是一种肝脏疾病，它还是一种全身性疾病。HCV可引起一些其他肝外表现。”

    此外，Younossi博士认为，当前成本效益分析中的不足可导致进一步遮掩这些治疗的真正益处。此类分析通常使用了50,000美元/QALY作为一个临界值来判断新治疗的成本效益。但是，《新英格兰医学杂志》中最近的一份报告得出结论认为，这一临界值已经过时，应有可能使用10万美元/QALY或更高作为临界值[16].

    【参考文献】

    9.Chak E, Talal AH, Sherman KE, Schiff ER, Saab S. Hepatitis C virus infection in USA: an estimate of true prevalence. Liver Int. 2011;31:1090-1101. Abstract10.Denniston MM, Jiles RB, Drobeniuc J, et al. Chronic hepatitis C virus infection in the United States, National Health and Nutrition Examination Survey 2003 to 2010. Ann Intern Med. 2014;160:293-300. Abstract11.Centers for Disease Control and Prevention. Hepatitis C: general ***rmation. http://www.cdc.gov/hepatitis/hcv/pdfs/hepcgeneralfactsheet.pdf Accessed April 20, 2015.

    12.United States Department of Veterans Affairs. Hepatitis C treatment. http://www.hepatitis.va.gov/provider/reviews/HCV-treatments.asp Accessed April 20, 2015.

    13.Ghany MG, Nelson DR, Strader DB, Thomas DL, Seeff LB; American Association for Study of Liver Diseases. An update on treatment of genotype 1 chronic hepatitis C virus infection: 2011 practice guideline by the American Association for the Study of Liver Diseases. Hepatology. 2011;54:1433-1444. Abstract14.Chou R, Hartung D, Rahman B, Wasson N, Cottrell E, Fu R. Treatment for hepatitis C virus infection in **s. Comparative effectiveness review No. 76. （Prepared by Oregon Evidence-based Practice Center under Contract No. 290-2007-10057-I.） AHRQ Publication No. 12 （13）-EHC113-EF. Rockville, MD: Agency for Healthcare Research and Quality. November 2012. www.effectivehealthcare.ahrq.gov/reports/final.cfm.

    15.Younossi ZM, Stepanova M, Afdhal N, et al. Improvement of health-related quality of life and work productivity in chronic hepatitis C patients with early and advanced fibrosis treated with ledipasvir and sofosbuvir. J Hepatol. 2015 Mar 17. [Epub ahead of print]

    16.Neumann PJ, Cohen JT, Weinstein MC. Updating cost-effectiveness--the curious resilience of the $50,000-per-QALY threshold. N Engl J Med. 2014;371:796-797. Abstract

    编译自：Hepatitis C: Weighing the Price of a Cure.Medscape,2015.