葡萄膜黑色素瘤 （uveal melanoma），每年在美国约2000人被诊断为葡萄膜黑色素瘤。如果癌症细胞只是限定在眼睛部位，标准的治疗方法是放射和外科手术摘除眼球。但是葡萄膜黑色素瘤常常蔓延到肝脏，而确定疾病的转移状态是困难的。在葡萄膜黑色素瘤转移病例中，患者通常在确诊后二至八个月内死亡。

    近日，加州大学医学院圣地亚哥分校研究人员已确定用于治疗成人中最常见形式眼癌的靶点。他们也在小鼠实验中表明，运用现有的FDA批准的药物，能减缓眼部肿瘤的生长。

    该研究结果于5月29日公布在Cancer Cell杂志上。加州大学圣地亚哥分校穆尔斯癌症中心和研究报告的作者Kun-Liang Guan博士说：这种癌症的致病基因是非常简单的，我们的结果对这种疾病的治疗有明显的影响。

    因为GNAQ和GNA11基因突变中的一个基因突变存在于大约70%的肿瘤中，早期科学家们一直怀疑其中一个基因与葡萄膜黑色素瘤的关联。但是，并没有发现可以解释这些基因突变为什么以及如何引起肿瘤的机制。

    由Guan和他的同事的工作揭开了基因突变和肿瘤形成之间的因果关系，并确定了药物可发挥作用的分子通道。这两个基因--GNAQ和GNA11编码G蛋白，后者通常用作分子的通断开关，调节外部信息到细胞内部的通道。

    在他们的实验中，科学家们发现这些基因突变转换G蛋白成为永久“开”或激活状态，从而导致Yes-associated protein （YAP）过度激活。YAP蛋白的活化诱导细胞生长失控，抑制细胞死亡，引起恶性肿瘤。

    其他科学家此前的研究表明，药物维替泊芬（verteporfin），作用于YAP通路抑制蛋白YAP的功能，用于治疗眼中异常血管的形成。在小鼠实验中，加州大学圣地亚哥分校领导的研究小组发现，维替泊芬也抑制了人类肿瘤衍生的葡萄膜黑色素瘤的生长。Guan说：此类癌症由一种非常简单的遗传机制引发，我们有作用这个机制的药物，因此对临床应用是非常有利的。