浙江大学医学院附属第一医院金洁教授牵头开展的一项全国多中心、开放标签、随机、对照、Ⅲ期临床研究提示，对于我国60 岁以下的初发急性髓系白血病（AML）患者，含高三尖杉酯碱、阿糖胞苷和阿柔比星的诱导化疗策略可提高完全缓解率和3 年无事件生存率。因此，以高三尖杉酯碱为基础的诱导化疗方案适合该类患者。

    AML 是成年人最常见的急性白血病，我国AML 年发病率为1.62/ 十万人。以高三尖杉酯碱为基础的诱导疗法在我国已被广泛用来治疗AML 患者，但该方案的疗效尚未在大规模患者群中获得随机对照研究的验证。在此背景下，浙江大学联合我国另外16 家科研机构，于2007-2011 年入选620 例14~59岁的AML 患者，进行随机对照研究，其中609 例患者纳入意向性分析。受试者被随机分入3 个诱导化疗组：HAA 组1~7 d 应用高三尖杉酯碱（2 mg/m2/d）、阿糖胞苷（100 mg/m2/d） 和阿柔比星（20 mg/d）；HAD 组1~7 d 应用高三尖杉酯碱（2 mg/m2/d）和阿糖胞苷（100 mg/m2/d），1~3 d应用柔红霉素（40 mg/m2/d）；DA 组1~7 d 应用阿糖胞苷（100mg/m2/d），1~3 d 应用柔红霉素（40~45 mg/m2/d）。完全缓解患者再应用2 个疗程中等剂量阿糖胞苷（第1~3 d，每12 h 应用2 mg/m2）巩固治疗。 研究以2 个疗程诱导化疗后完全缓解患者的比例和意向性分析人群的无病生存作为疗程终点。结果显示，HAA 组的完全缓解率高于DA 组和HAD 组，三组依次为73%、61% 和67%；HAA 组的3 年无病生存率也占据优势，三组依次为35.4%、23.1%和32.7%。三组的不良事件发生率相似， 但HAA 组和HAD 组30 d内死亡率高于DA 组，三组依次为5.8%、6.6% 和1%。

    该研究表明，HAA 诱导化疗方案是我国AML 患者的良好替代化疗方案，对细胞遗传学风险较低或中等的患者疗效尤佳，高风险AML 患者则需要更好的诱导化疗策略。HAA 方案的获益优于HAD 方案，说明高三尖杉酯碱的优势在于其与阿柔比星能产生协同效应。两者联用能抑制肿瘤生长，延长生存期。值得注意的是，三药联用方案的早期死亡风险较高，感染和出血是主要原因。 述评 阿糖胞苷联合阿柔比星这一方案一直被视为AML 诱导化疗的“金标准”，但几十年以来毫无进展，不过人们在这方面的探索不断。

    迄今为止，已有好几项大型随机研究评估在阿糖胞苷联合阿柔比星这一方案基础上加用其他化疗药物的疗效，包括浙大的这项研究。然而，这些研究都不足以改变现状。AML 患者可分为两类：化疗敏感型和化疗抵抗型。前者可通过加大剂量获益，而加大剂量对后者来说只会增加毒性反应。因此，我们需要更好地去了解化疗抵抗型AML 的生物学特性，从而研发新的靶向治疗策略。加用作用机制不同的新药如高三尖杉酯碱是AML 患者的良好治疗选择。