FDA的一份新闻稿显示,FDA批准Cholbam,一种胆酸,用于胆汁酸合成障碍和过氧化物酶体紊乱的儿童和成人。
药商获批罕见儿科疾病优先审查后,FDA宣布批准Cholbam(胆酸,Asklepion制药有限责任公司)用于成人和3岁以上儿童口服治疗。新闻稿中称,胆汁酸合成障碍和过氧化物酶体紊乱患者缺乏合成胆酸(肝脏分解胆固醇所生成的一种原胆酸)所需的酶,如果不治疗,可能出现威胁生命的肝损伤。
“FDA审批Cholbam对胆汁酸缺乏性疾病患者和家庭来说至关重要,” 旧金山加州大学小儿肝病主任,Philip Rosenthal博士在一份新闻稿中说。“以前,依赖这种救命药的患者只能通过研究试验来获取药物。这种罕见疾病科学和协作的显著成就使这一疗法更广泛的应用。”
在确定胆酸疗效的临床试验获得成功后,Cholbam通过审批。50例患者进行了18年以上的胆汁酸合成障碍治疗。治疗后,基线肝功能检测及体重明显改善。治疗结束后,一半以上的患者存活3年以上。对于过氧化物酶体疾病的治疗,29例患者进行了18年以上的治疗。多数患者开始治疗时在2岁以下(3周-10岁)。治疗后,这一患者人群的基线肝功能检测和体重可见改善,42%的患者存活3年以上,新闻稿显示。治疗患者最常见的不良事件是腹泻。
“这个批准强调了机构为缓减疾病患者提供治疗的承诺,” FDA药品评价和研究中心药物评价III所的办公室主任Julie Beitz博士在新闻稿中称。“批准之前,胆汁酸合成障碍患者没有获批的治疗方案。”
FDA建议有经验的肝病或小儿胃肠病专家全面监测这种治疗方法,肝功能恶化患者应终止治疗,新闻稿中称。
编译自:FDA approves first treatment for rare disorders in children, **s. Healio, 2015.
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