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[ASH2014]新药可降低MDS患者输血量

2014-12-18 11:58 阅读:1823 来源:医脉通 作者:老* 责任编辑:老者
[导读] 贫血症是骨髓增生异常综合征(MDS)具有挑战的一种并发症,尤其是对红血球生成**素(ESAs)无反应的患者。

    贫血症是骨髓增生异常综合征(MDS)具有挑战的一种并发症,尤其是对红血球生成**素(ESAs)无反应的患者。

    但是,在第56届ASH年会上展示的良好数据显示试验药物可以作为一种治疗选择,而且能减少定期输血的负担,至少对贫血症和低危MDS患者有效。

    坦帕市莫菲特癌症中心的主要研究者Rami S. Komrokji博士说,经sotatercept(ACE-011,一种首创药物,2A受体融合蛋白激活素)治疗之后,54名可评估的MDS患者中有54%达到输血的减少或血红蛋白水平的增加。

    另外,这45名患者中19名被认为有高度输血依赖性的患者接受sotatercept治疗之后所需输血减少,其中5名转变为输血非依赖性。

    “MDS是老年患者最常见的血液癌症之一,大约90%患有贫血症,60%-70%会转变为输血依赖型,”Komrokji陈述到。“Sotatercept对贫血和红血球生成**素难治的低危MDS患者群显示出良好临床活性的证据。”

    这种新药在研究中的试验水平剂量上耐受性良好。

    Komrokji 博士解释道,Sotatercept作用于晚期红细胞生成,通过与红细胞生成素不同机制来增加循环中的成熟红细胞。它**红细胞生成,而且之前的研究显示它增加健康志愿者的血红蛋白水平。

    【输血负担降低】

    正在进行的2期研究评估低危或中危MDS或非增殖慢性髓单核细胞白血病(白细胞计数低于13,000/?L)。

    研究目标是确定一种治疗ESAs难治患者群的安全,耐受和有效的sotatercept剂量。

    研究注册之前的12周,所有患者血红蛋白水平为9.0g/dL或更低,需要2个红细胞(RBC)单位输注,而且对ESAs没有反应,缺乏反应或反应率低(通过血清红细胞生成素水平高于500mIU/mL来反应)。

    在sotatercept治疗开始之前的8周,患者接受中位为6的RBC单位(范围:0-18)。45名(83%)接受4个或4个以上的RBC单位被认为有高输血负担,9名患者(17%)接受少于4个单位的输血被认为有低输血负担。

    另外,51名患者(94%)接受ESAs前处理,30名(56%)患者接受低甲基化药物,26名(48%)名患者接受来那度胺,26名(48%)患者接受其它MDS治疗。15名患者(28%)血清红细胞生成素高于500mIU/mL.

    Sotatercept应皮下注射剂量0.1,0.3, 0.5或1.0mg/kg,每3周一次。

    5名(63%)低输血负担的患者血红蛋白平均升高至少1.5g/dL,至少维持了8周不用输血。

    输血非依赖性维持时间范围为76-233天,最大平均血红蛋白增加范围为1.9-4.4 g/dL.

    高输血负担的患者,45名患者有19名(42%)达到红细胞血液学改善,基于国际工作组标准,8周内至少降低了4个RBC单位。

    Komrokji写到患者通常耐受性良好。20名(37%)患者有一种或一种以上疑似治疗相关不良反应,最常见的是疲劳(11.0%),头痛(9.3%),食欲下降(7.4%)和恶心(7.4%)。

    中断治疗的患者,28名缺乏治疗效果,4名有不良反应。

    Komrokji博士指出他和他的研究组将继续研究剂量水平,计划评估更长期的治疗。

    威斯康辛医学院的Julie Panepinto博士说,这些结果非常有潜力,因为这种药物能够在需要输血患者的疾病早期发挥作用。

    Panepinto博士对Medscape说:“如果他们能够显著增加他们的血红蛋白而不需要再输血,那么这对他们相当有效。”

    她还说,如果这种药能减少输血量还可以有更好的成本效益。


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