“我们利用这种新方法挽救了先天性致命肺缺陷小鼠的生命。相关研究结果明确表明我们的mRNAs具有治疗潜力，”Rudolph说。

 

　　受到多种因素的影响和限制，人类许多的先天和后天性疾病无法通过当前常规的医疗技术取得理想的疗效。作为一种有着巨大潜力的治疗新途径 ，“基因治疗”这一概念自提出之日起一直获得科学界和人们的广泛关注。然而，迄今为止几乎所有基因治疗方法均被证实带有自身无法克服的缺陷以及不容忽视的副作用。利用基因工程修饰病毒介导正常基因进入细胞基因组，伴随着诱发白血病的风险，还可引起机体严重的免疫反应。而另一方面，非病毒载体存在着DNA转导效率较低的缺陷。“基于RNA的新方法克服了这两个缺陷。利用化学修饰mRNA可避免其激活免疫系统，确保不发生炎症反应，”Rudolph说：“此外相对于常规的mRNA，修饰的mRNA可在机体内重复使用，在较低的剂量下更稳定更有效。”