基因治疗新方法无需传递DNA(2)

2011-02-16 09:45 阅读：1559 来源：生物通作者：大*勒责任编辑：大弥勒

[导读] 人类许多疾病都与自身基因组存在的缺陷有着密切的关系，利用基因治疗将外源正常基因导入靶细胞直接替代突变基因被视为是纠正或补偿基因组缺陷的一种理想的方法。近日由德国慕尼黑大学医学中心Carsten Rudolph博士领导的一个研究小组开发了一种无需传递DNA的

　　这种被研究人员命名为“转录物治疗”的新方法无疑为靶向性治疗开辟了新的机遇。修饰性mRNAs携带着遗传信息进入细胞，在细胞内直接指导合成治疗活性蛋白。这种新方法不仅具有治疗遗传性疾病的潜力，还提供了一条基于蛋白质的治疗新途径。

　　在这篇论文中，Rudolph等利用模型小鼠验证了修饰性mRNAs的效能。当研究人员通过肌肉注射的方法向模型小鼠导入编码**的mRNAs时，他们发现mRNAs可**小鼠体内红细胞分化，并4周后观察到小鼠红细胞数量显著增多。

　　此外，研究小组还在模型小鼠中证实了这一新技术可用于有效治疗遗传性疾病。为此研究人员选取了一种带有致命性先天肺缺陷而无法生成肺表面活性蛋白B (SP-B)的小鼠品系。当研究人员采用气雾剂的方式将编码SP-B的mRNA导入到突变小鼠的肺中证实其能有效修复肺功能，且这一效应持续了整个研究期。

　　Rudolph表示相信这种新的“转录治疗”技术将在再生医学以及新陈代谢疾病的治疗中显示远大的前景，并期待在未来的数年内进入到临床试验中检测这些修饰mRNAs的治疗效应。

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