最近发表于《柳叶刀神经病学》杂志的一项随机对照试验研究结果使额颞叶痴呆（FTD）患者从美金刚治疗中获益的希望破灭。

　　澳大利亚新南威尔士大学神经科学研究所John Hodges教授称，“这些研究结果令人失望，尤其是考虑到有研究曾表明中至重度阿尔茨海默病和其他痴呆患者使用美金刚可持续获益。”

　　美金刚通常在说明书适应症用于FTD患者。事实上，美国加州大学Adam Boxer教授及其团队无法招募到计划纳入的140例患者，部分原因是许多患者愿意超说明书使用美金刚，而不愿被分配到安慰剂组。

　　研究团队最终招募了81例患者，64例符合Neary标准的特征性脑萎缩和行为变异型FTD，17例为语义性痴呆。与安慰剂组相比，美金刚治疗26周对患者的神经精神量表（NPI）评分或临床总体印象量表（CGIC）评分无显著差异。具体来说，39例患者服用美金刚20mg/d，42例服用安慰剂，NPI评分变化有2.2分的差异，差异不具有显著性。两组CGIC评分变化相同。

　　尽管该研究未能招聘到预期数量的患者，其阴性结果与前一项纳入49名受试者的随机试验相同。

　　治疗对次级功能和运动终点也没有影响。然而，美金刚组患者7项认知测试中有2项（即数字符号和Boston命名）比安慰剂组患者下降更快。

　　Hodges教授说，仅有的两项随机对照试验的信息很明确：“美金刚不应该用于额颞叶痴呆患者，事实上可能加速认知功能下降。”虽然他说，认知功能下降的证据“较为复杂”。

　　Hodges表示，药物如美金刚不可能使患者得到太多获益。“对于治疗额颞叶痴呆这样具有破坏性且进展迅速的疾病，试图用药物改变神经递质平衡以改善症状，就如同在泰坦尼克号的夹板上重新排列椅子一样，这不现实。”他认为需要开发直接靶向作用于病理过程的新药物，虽然这很具挑战性，因为FTD的病理异质性大。他指出，约半数患者的病理改变涉及tau蛋白，tau蛋白修饰药物的试验目前正在进行中。