日前，来自斯克里普斯研究所的科学家开发出了一种很有潜力的通用方法，可通过基因组序列来设计新药，并利用这种方法识别出一种高效化合物，其能让癌细胞攻击自身并最终死亡。

    论文主要作者、斯克里普斯研究所副教授MatthewDisney表示：“这还是第一次只凭借一个RNA序列，就理性地设计出治疗性小分子。许多人可能怀疑这一点。我们证明了这种方法能以前所未有的精确性瞄准一个致癌RNA.”

    Disney的实验室一直在开发能掌控药物与RNA折叠结合的方法，尤其是对microRNA（微RNA）的控制。微RNA上世纪90年代才被发现，是一种存在于所有动植物细胞中的短分子。通常，每个微RNA作为一个或多个基因的“光控开关”,与这些基因的转录结合并有效防止它们转录成蛋白质。以这种方式，微RNA调节着各种各样的细胞过程。有些微RNA与疾病相关，比如MiR-96,能阻碍凋亡过程或编程细胞的死亡，使细胞生长失控而促发癌症。

    研究人员将他们的方法称为信息RNA.这是一种计算技术，通过计算能找到针对疾病相关基因组序列的信息，以及所有瞄准该序列的细胞RNA,再通过细胞RNA找到针对性药物。这些药物RNA序列能针对性地与数以千计的细胞RNA序列相互左右，而对其他序列没有影响。

    利用信息RNA,他们识别出了瞄准MiR-96的化合物，以及瞄准其他20多种疾病相关微RNA的化合物。研究显示，抑制MiR-96的候选药物能抑制癌细胞生长，而且那些没有功能性MiR-96的细胞不会受到药物影响。

    Disney指出：“这说明该方法在药物选择方面具有前所未有的精确性。此外，新的候选药很容易生产，具有细胞渗透性，能专门瞄准MiR-96,针对性远远超过目前最先进的RNA瞄准技术。”

    论文第一作者、Disney实验室的研究生SaiPradeepVelagapudi表示：“利用我们的程序，能找到高度特化的药物。我们希望将来能针对其他癌症或任何疾病RNA设计出候选药物。”