非甾体抗炎药（NASID）二氟尼柳治疗遗传性甲状腺素运载蛋白样家族性淀粉样多发性神经病（ATTR-FAP），与安慰剂相比能够降低神经学障碍进展率，并维持生活质量。研究报告发表在《美国医学会杂志》（JAMA）。

    ATTR-FAP是一种遗传疾病，是甲状腺素运载蛋白的变异聚集造成的。如不治疗，患者会出现进展性神经缺陷，在疾病出现后10至15年内死亡。标准的疗法是肝移植，但是花费昂贵，器官有限，并且不适合老年患者和进展性疾病患者。

    这项新的双盲试验由美国波士顿大学医学院开展。招募130例患者，来自英国、意大利、日本、瑞典和美国的8个中心。随机接受250mg二氟尼柳或安慰剂，每日两次。

    结果，治疗2年后，治疗组患者的多神经病变进展显著低于安慰剂组。安慰剂组与基线相比的神经病变障碍评分+7个神经测试评分（NIS+7）变化为26.3分，治疗组为8.2分，两组相差18分。

    重要的是，二氟尼柳不仅阻止神经病变进展，还能维持患者的生活质量。此外，二氟尼柳耐受良好。不良反应中以肌肉骨骼和一般疾病更为常见，但药物相关不良事件两组没有不同。两组的严重不良事件也无明显不同。