急性早幼粒细胞白血病（APL）是急性髓系白血病的一种化学敏感亚组，其特征为：存在PML-RARA融合转录。目前的标准疗法——化疗法+全反式视黄酸（ATRA）可治愈大部分患者。在这项研究中，研究者比较了无化疗的ATRA+***疗法+标准化疗法（ATRA+去甲氧柔红霉素）治疗高危和低危APL患者的疗效。（文章链接）

    方法

    在这项随机、对照、多中心AML17试验中，研究者纳入来自81家英国医院的患者，符合条件的APL患者被证实存在PML-RARA转录，而且没有显著的心肺部并发症或活动性恶性肿瘤，而且这些患者未妊娠或母乳哺育。患者按1:1被随机分配接收ATRA+***疗法或ATRA+去甲氧柔红霉素疗法治疗。

    两组患者每天接受ATRA分剂量45 mg/m2,直至发生缓解，或治疗60天，随后进行两周服药，两周停药方案。在ATRA+去甲氧基柔红霉素组，第1疗程的第2,4,6,8天静脉注射去甲氧基柔红霉素12mg/m2;第2疗程的第1-4天注射5 mg/ m2;第3疗程的1-4天接收米托蒽醌10 mg/m2;第4疗程接受去甲氧柔红霉素12 mg/m2.在ATRA+***组，每一疗程的第1-5天静脉注射***0.3mg/kg第1疗程的2-8周+第2-5疗程的2-4周每周用药0·25 mg/kg两次。

    高危患者（白细胞计数>10?×？109/L）可接受免疫偶联物吉妥珠单抗奥唑米星的初始剂量（静脉注射6 mg/m2）。两组患者都不接受维持治疗或CNS预防法。所有患者通过实时定量PCR监测。

    研究者通过中央计算机最简化对患者进行分配，通过年龄、体能状态和原发或继发性疾病进行分层。主要终点是通过欧洲研究治疗组织（EORTC） QLQ-C30整体健康状态评估的生活质量。

    结果

    2009年5月8日-2013年10月3日，研究者纳入235名患者，并随机分配至ATRA+去甲氧柔红霉素组（n=119）或ATRA+***组（n=116）。参与者的中位年龄为47岁（16-77; IQR 33-58），其中包括57名高危患者。

    两组的生活质量并无显著差异（EORTC QLQ-C30整体功能效应值2·17[95% CI -2·79 to 7·12; p=0·39]）。ATRA+去甲氧柔红霉素组+ATRA+***组分别有57名和40名患者发生3-4级毒性。

    经过一个疗程的治疗，ATRA+去甲氧柔红霉素组和ATRA+***组发生的不良反应分别为，3-4级脱发：23/98（23%）vs 5/95（5%），肝丙氨酸转氨酶增加11/108（10%）vs 17/109（25%），口服毒性：22/115（19%）vs 1/109（1%）。经过两个疗程的治疗，3-4级脱发发生率分别为28%（25/89）vs 3%（2/77）；其它毒性发生率未超过10%.

    ATRA+***组的患者对支持疗法的使用少于ATRA+去甲氧柔红霉素组。

    结论

    ATRA+***治疗低危和高危APL患者是一种可行方案，其治愈率高，而且复发率并不高于ATRA+去甲氧柔红霉素组，肝毒性发生率较低。但是，患者的生活质量并未改善。