上图中,变异的人类TDP-43蛋白为绿色,正常的则为红色。
世界卫生组织将"渐冻症"与癌症和艾滋病等并称为五大绝症,我国保守估计至少有10万名饱受渐冻症痛苦,经过漫长的探索,美国科学家首次找到了渐冻症相关蛋白致病直接证据,无疑给渐冻症患者带来了新希望。
近日,美国宾夕法尼亚大学医学院神经退行性疾病研究中心的科学家通过研究,首次找到解释TDP-43蛋白发生变异时是如何导致神经细胞死亡的直接证据。他们在《临床研究期刊》上报告了这一发现。
TDP-43蛋白是一种RNA结合蛋白,当它发生变异时,会导致肌萎缩侧索硬化症(ALS,亦称“渐冻症”)和额颞叶变性(FTLD)两种疾病的产生。TDP-43于2006年被首次发现是ALS和FTLD的主要致病蛋白,发现者正好是领导这项最新研究的Virginia M.-Y. Lee和John Q. Trojanowski两位教授当时所带领的课题组。
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