在《Journal of Clinical Oncology》杂志报道的一项单中心研究中,Ford等人发现,自体干细胞移植可以安全地治疗耶和华见证人的血液学恶性肿瘤,而不需要造血支持。但是他们通常拒绝接受血液制品治疗。
研究详情
这项研究纳入125名患有淋巴瘤(n = 55),多发性骨髓瘤(n = 68)或淀粉样变性(n = 2)的耶和华见证人,患者于1996年-2014年3月之间,在宾夕法尼亚洲立医院接受大剂量化疗法和自体干细胞移植,而不进行输血。
患者预输注铁剂和红细胞生成素来增加移植前的血红蛋白,并进行了干细胞的细胞因子活化。血红蛋白接近11 g/dL且血小板水平接近100×103/?L时,进行大剂量化疗法。
多发性骨髓瘤患者接受美**200 mg/m2.淋巴瘤患者接受卡莫司汀300 mg/m2和环磷酰胺1,500 mg/m2(第2-5天),依托泊苷700 mg/m2(第2-4天)。患者在移植前接受粒细胞集落**因子,红细胞生成素,氨基己酸和维生素K1.
出血事件
研究中2名患者发生严重出血事件和15名发生轻度出血事件,但是没有发生于血小板计数>5.0×103/?L的出血事件。没有发生出血相关死亡。出血发作包括1名4级与视网膜相关的出血性梗塞,1名3级胃肠道出血,1名2级需要服用促孕剂的**出血。15名患者发生1级出血事件;4名患者发生2级或2级以上不同程度的出血事件。
中位血红蛋白降低为5.0 g/dL,中位血红蛋白最低浓度为7.0 g/dL.血小板计数< 10×103/?L的中位天数为3天,中位血小板最低浓度为5.0×103/?L.
心血管并发症
40(32%)名患者发生心脏并发症,其中20名患者发生心动过速,17名患者发生低血压,17名患者发生充血性心力衰竭,3名患者发生心动过缓。3名患者由于心脏并发症死亡,其中1名患者发生致命心肌梗死。
心脏并发症刚发作时的中位血红蛋白浓度为8.9 g/dL,从干细胞输注至心脏并发症发作的中位时间为4.5天。接受治疗之前,26名患者表现出至少一种心血管风险因素。
治疗相关死亡率
在前30天,共6(4.8%)名患者发生治疗相关死亡,严重贫血,重症脓毒症和由全血细胞减少症导致的多器官功能衰竭导致的死亡各发生于1名患者,另外3名患者死亡是由于心脏事件。正如研究者所说,这一概率高于报道的国家死亡率——淋巴瘤和多发性骨髓瘤的死亡率分别为1%和3.5%.
研究者总结到:“自体干细胞移植具有安全性,而不需要输血支持。血小板输注≤ 5×103/?L可用于选择患者。药物疗法和心脏监测可有效治疗心脏并发症。”
编译自:Safety of Autologous Stem Cell Transplantation Without Hematopoietic Support in Jehovah's Witnesses With Hematologic Malignancies. The ASCO Post. 2015.5
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