美国食品药品监督管理局（FDA）授予BGB324治疗急性髓系白血病（AML）孤儿药称号。BGB324是一种首创药物，是具有高度选择性的Axl受体酪氨酸激酶小分子抑制剂。它阻碍抗药和转移的关键程序——上皮间质转化（EMT）。

    在这个月前期，BerGenBio揭晓了BGB324治疗AML患者的多中心Ib期试验中接受给药的第一位患者。这两部分试验主要研究单药BGB324和与标准治疗药（阿糖胞苷）联合治疗AML的安全性和耐受性。次要终点将探索临床反应，评估新型标记物。

    FDA授予开发阶段的新型疗法孤儿药称号，这种疗法用于治疗罕见疾病和影响美国200000人以下的系统性疾病。