8月29日，FDA宣布批准依维莫司的一种新的儿科剂型用来治疗患有罕见脑肿瘤的年幼儿童。这种新配方，依维莫司片作为口服混悬液（Afinitor Disperz），是第一种被批准的儿科专用剂型用来治疗儿童肿瘤，这种新剂型可以快速溶解，提供更小的剂量递增，从而允许更大的给药灵活性。该产品的适应症是治疗室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）。

    依维莫司在2010年获得加速批准的授权治疗伴有结节性硬化症的SEGA患者。该新剂型被推荐用于1岁及以上的伴有结节性硬化症的无法手术SEGA患者，在批准这一新剂型之前，依维莫司不建议在3岁以下儿童中使用。药品标签也进行了更新，包括长期安全性随访数据。

    Richard Pazdur教授讲到，合适的儿科剂型可以确保抗癌药物在儿童中使用的安全和有效性。

    关于结节性硬化症和SEGA

    结节性硬化症是一种罕见的遗传性疾病，由于负调节雷帕霉素靶蛋白（mTOR）的TSC1和TSC2基因缺陷造成的。可导致许多重要器官包括大脑、肾、心脏、眼睛、肺部和皮肤良性肿瘤的增长。SEGA在高达20%的儿童和成人中发生。之前有研究表明mTOR抑制剂对结节性硬化症有深远的影响，包括大脑和皮肤病变的非恶性肿瘤。

    迄今为止手术是治疗SEGA的唯一方法，但是侵入性高，因为SEGA往往位于大脑深部，靠近脑室，此外，有些SEGA的病人为双边增长，手术切除很困难。依维莫司及其儿科剂型都获得了加速批准的授权，去治疗伴有结节性硬化症的SEGA病人。

    关于依维莫司

    依维莫司有诺华公司生产，是抑制mTOR的西罗莫司的衍生物。依维莫司之前已被FDA批准用来治疗多个肿瘤，包括使用其他方法治疗后进展的晚期肾癌（2009年）；胰腺来源的成人进展性晚期神经内分泌肿瘤（2011）；结节性硬化症（TSC）患者的不必立即手术的肾血管平滑肌脂肪瘤（2012）；联合依西美坦治疗激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者（2012）。

    文章编译自：FDA Approves Pediatric Everolimus for Treatment of SEGA.Medscape.August 29, 2012