2013年风湿病学大会上，来自拉斯维加斯加州大学洛杉矶分校内科教授、哈伯医疗中心肺动脉高压中心主任RonaldJ.Oudiz医生指出，硬皮病患者发展为肺动脉高压（PAH）的风险特别高，但是治疗选择也在增多，若在早期转诊到PAH专家，结局能够得到改善。
 

    现在有9种专门针对PAH的治疗方案，还有更多的方案正处于观察阶段。三种信号通路（包括前列环素、内皮素和一氧化氮通路）构成了针对这种进行性致死性疾病的治疗选择基础，该病的36个月生存率仅约为60%。治疗方法包括环前列环素类似物、内皮素受体拮抗剂和磷酸二酯酶5型（PDE-5）抑制剂。前列环素类似物包括静脉依前列醇，吸入性伊洛前列素和可吸入、静脉或皮下给药的曲前列尼尔。研究显示，这些药物以一种剂量依赖性的方式改善6分钟步行测试的表现。前列环素类似物的副作用包括面部潮红、头痛、皮疹、血小板减少、感染和肠胃道反应，例如腹泻、恶心、体重下降。内皮素受体拮抗剂包括波生坦和安贝生坦，二者均为口服药，这两种药物获准具有“革命性意义”，结束了只有静脉注射用药的时代。内皮素受体拮抗剂的副作用包括肝功能检测异常、头痛、鼻塞和水肿，尽管这些药物通常耐受良好，但肝功能检测异常和水肿对患者和医生来说都很棘手，因为这些状况需要密切监测和剂量调整或中断。PDE-5抑制剂包括西地那非和他达拉非，二者也均为口服药，其副作用类似于内皮素受体拮抗剂，另外还有肌痛、腹泻、消化不良和流鼻血。

    研究表明使用PAH药物治疗不仅可以改善运动能力，还可能改善长期生存率。在一项对多种主要PAH药物试验所做的Meta分析中，大多数研究都显示出潜在的死亡率受益（Eur.Heart.J.2009;30:394-403）。8月份发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究中提到，新型内皮素受体拮抗剂macitentan相对于安慰剂而言，与在PAH患者中测得的结局事件数呈剂量依赖性减少有关联，包括死亡、移植和心力衰竭（N.Engl.J.Med.2013;369:809-18），这些是一些真正重要的终点。

    研究者表示，这些进展凸显了增强硬皮病PAH发病风险意识和早期状况识别的重要性，并且因为诊断和管理的细节比较复杂，这些进展也凸显了早期转诊到PAH专家的重要性，“治疗始总是越早越好。”

    此次会议由全球医学教育学院（GAME）举办，GAME及该新闻组织隶属于前线医疗通信公司（FrontlineMedicalCommunications）。Oudiz医生获得了由爱可泰隆、拜耳、吉利德、Lung、辉瑞、联合治疗公司（UnitedTherapeutics）提供的经费或研究支持，并担任这些公司的顾问和（或）讲师团成员。