这款名为Hemgenix的基因药物由澳大利亚制药公司CSL Behring开发，用于治疗中重度至重度B型血友病。2020年，CSL Behring公司以4.5亿美元的价格从UniQure公司收购全球专利版权，并将这种基因疗法商业化。不过，药物本身仍会在UniQure位于马萨诸塞州的设施中生产。

根据UniQure和CSL的协议，UniQure还将获得高达15亿美元的里程碑付款和特许权使用费。

B型血友病是一种遗传性出血疾病，目前全球大约每4万人中就有1人受到B型血友病的影响。按照uniQure早些时候的估计，美国和欧洲大约有1600万B型血友病患者，A型血友病患者则是前者的5倍。这种疾病是由一种基因突变引起，它阻碍了身体制造IX因子的能力，而凝固因子IX是产生血块以阻止出血所需的蛋白质。

B型血友病的症状可能包括受伤、手术或牙科手术后的长时间或大量出血。在严重的情况下，出血发作可能在没有明确原因的情况下自动发生。长时间的出血发作可能导致严重的并发症，如出血进入关节、肌肉或内部器官，甚至包括大脑。

据悉，目前临床上针对血友病的治疗，大多会采用预防性输注凝血因子的方法，重型血友病人一般一个星期就要输2-3次，而轻型的病人就相对好一些，输注的间隔会稍长。不过即使是普通血友病患者，每年治疗费用依旧昂贵。

“血友病的基因疗法已经有20多年的历史了。尽管在治疗血友病方面取得了进展，但预防和治疗出血事件会对个人的生活质量产生不利影响，”FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks说，“今天的批准为B型血友病患者提供了一个新的治疗选择。”

Hemgenix为患者提供了一种长期的解决方案。

Hemgenix由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成。该基因在肝脏中表达，以产生凝血因子IX蛋白，增加血液中的因子IX水平，从而限制出血的发作。患者只需注射一次，就能将一年的出血次数减少54%。试验显示，高达94%的患者在接受Hemgenix治疗后停止使用预防药物，结束了之前的持续治疗。

3个多月，“全球最贵药物”3次刷新