据日本媒体报道,日本京都大学的研究小组成功使用ALS患者的iPS细胞(induced plu**otent stem cells,诱导多能干细胞)制作出了运动神经细胞,找到了可成为ALS候选治疗药物的化合物。这是包括其他疾病在内,研究人员首次成功使用患者的iPS细胞制作出了具有治疗效果的物质。美国医学杂志《Science Translational Medicine》(中文译名:《科学转化医学》)的电子版于2012年8月2日报告了这一研究成果。
据了解,ALS是“Amyotrophic Lateral Sclerosis”的简称,中文译为肌萎缩侧索硬化症,是一种运动神经元混乱疾病,亦称为渐冻人症。患者,即“渐冻人”们都在极清醒的状态下,眼睁睁看着自己被“冻”住——不能动,不能说话,不能吞咽,直到不能呼吸。
在此次研究中,京都大学iPS细胞研究所的井上治久副教授(神经内科)等人获得了3名50岁至59岁患者所提供的皮肤,使用iPS细胞制作出了运动神经细胞。据悉,这3名患者体内产生特定蛋白质的基因存在着先天性异常。
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