据国外统计，白血病约占肿瘤总发病率的3%左右，是儿童和青年中最常见的一种恶性肿瘤。欧洲和北美发病率最高，其死亡率为3.2-7.4/10万人口。亚洲和南美洲发病率较低，死亡率为2.8-4.5/10万人口。

    白血病是一类造血干细胞异常的克隆性恶性疾病。在骨髓和其他造血组织中白血病细胞大量增生积聚并浸润其他器官和组织，同时使正常造血受抑制，临床表现为贫血、出血、感染及各器官浸润症状。

    白血病的分类

    根据白血病细胞的成熟程度和自然病程，白血病可分为急性和慢性两大类。

    一、急性白血病：是一类造血干祖细胞来源的恶性克隆性血液系统疾病。临床以感染、出血、贫血和髓外组织器官浸润为主要表现，病情进展迅速，自然病程仅有数周至数月。一般可根据白血病细胞系列归属分为急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）两大类。

    （一）急性粒细胞性白血病分型

    1.FAB分型：

    M0：未分化性粒细胞性白血病
    M1：部分分化性粒细胞性白血病
    M2：分化性粒细胞性白血病
    M3：早幼粒细胞性白血病
    M4：粒单细胞性白血病
    M5：单核细胞性白血病
    M6：红白血病
    M7：巨核细胞性白血病

    2.WHO急性髓系白血病（AML）和相关前驱细胞肿瘤2008分类

    1997年来自美、欧、亚等各大洲的国际血液病学家和肿瘤学家组成的临床医师委员会与病理学家共同讨论，提出血液肿瘤疾病、白血病、淋巴瘤的新分类方法。

    在白血病FAB、MIC分类方法的基础上，提出了WHO分类法，经过2年的临床试用后，于1999年及2000年对新分类修定，做了进一步的解释和认定，形成WHO2000分类，在此基础上又形成2008分类。

    （二）急性淋巴细胞性白血病分型

    ALL根据免疫表型不同可分为B-细胞和T-细胞两大类。

    2000WHO将急性淋巴细胞白血病（ALL）分为三种亚型：

    （1）前体B细胞急性淋巴细胞白血病（细胞遗传学亚型）：t（9；22）（q34；ql1），（BCR/ABL）；t（4；llq23），（MLL重排）；t（1；19） （q23；p13）；（E2A/PBX1）；t（12；21） （p12；q22），（ETV/CBF）。

    （2）前体T细胞急性淋巴细胞白血病（T—ALL）。

    （3）Burkitt细胞白血病。FAB分型中的急淋形态学亚型分型方法，因可重复性较差，现已基本放弃，不再把急性淋巴细胞白血病分为L1、L2、L3。 骨髓中幼稚细胞>25%时诊断采用ALL的名称，幼稚细胞≤25%称为母细胞淋巴瘤。

    二、慢性白血病：其特征是有功能的已分化成熟细胞过度增生，因此慢性白血应是一种由于信号传导不良或细胞增殖失控所至的疾患，而非成熟障碍所至。慢性白血病常见有慢性粒细胞性白血病（CML）、慢性淋巴细胞性白血病（CLL）。

    白血病的治疗

    1.支持治疗

    急性白血病的诊断一旦可以确立，接下来的24~48h通常为患者接受诱导化疗做准备，往往患者的一般情况越好对诱导化疗的耐受性越强，下述的情况在几乎所有的要接受诱导化疗的患者均会遇到的情况。

    1）利尿和纠正电解质平衡：维持适当的尿量是预防由于细胞崩解而导致肾功衰竭的重要手段。

    2） 预防尿酸性肾病。

    3）血制品的正确使用：许多急性白血病的患者均伴有骨髓功能障碍，因此必须纠正症状性贫血及血小板减少。

    4）发热及感染的防止。

    2.化学治疗

    （1）治疗的目的

    化学治疗的目的是清除白血病细胞克隆并重建骨髓正常造血功能。

    两个重要的原则更需明确：

    （1）长期缓解的病例几乎只见于有完全缓解（CR）的病例；

    （2）除了骨髓移植可做为挽救性治疗的手段外，对于开始治疗的反应可以预测白血病病人的预后。

            尽管白血病治疗的毒性较大，且感染是化疗期间引起亡的主要原因，但未经治疗或治疗无效的白血病病人的中位生存期只有2～3个月，绝大部分未经治疗的病例均死于骨髓功能障碍。

           化疗的剂量并不应因细胞减少而降低，因为较低剂量仍会产生明显的骨髓抑制而改善骨髓功能方面帮助不大，但对于最大限度地清除白血病细胞克隆极为不利。

    （2）化学治疗的种类

    1）诱导化疗 是开始阶段的高强度化疗，其目的是清除白血病细胞克隆而取得完全缓解（CR）。

         缓解后化疗：是真对经诱导化疗已取得完全缓解后的病人，为进一步消灭那些残留的白血病细胞。目前诱导缓解的成功率较高，而治疗的关键在于改进缓解后的巩固治疗。

    2）巩固治疗 重复使用与诱导治疗时相同或相似的剂量的化疗方案，并在缓解后不久即给予。

    3）强化治疗 增加药物的剂量（如HD-Arc-C）或选用非交叉性耐药的方案，一般在取得缓解后马上给予。

    骨髓移植（BMT）

    BMT在AML中的治疗效果受多种因素的影响，移植相关死亡率、年龄、和其他预后因素等均应加以考虑。

    诊断时有预后良好因素的（如伴有t（8;21）、t（15;17），inv（16））患者，可不必考虑年龄因素使用标准的诱导缓解后治疗。

    无预后良好因素者，尤其是骨髓细胞核型差的病例，应在第1次缓解后选择自体或异基因BMT。第1次缓解后便采用无关供者的BMT的治疗，这种骨髓移植是否值得进行应慎重考虑，即便是对于治疗相关性AML或是继发于骨髓异常增生的AML均属临床研究性质。

    （1）异基因骨髓移植：

    近年来有关异基因骨髓移植的报导很多，但据估计最多有10%左右的AML患者真正适合进行配型相合的异基因骨髓移植。
    异基因骨髓移植一般在40或45岁以下的患者进行，但许多中心年龄放宽到60岁。第2次缓解的AML往往选择异基因BMT，因为该类患者的长期生存率只有20%~30%。
    最近的随机对照研究表明，第一缓解后即行BMT与先行缓解后治疗当复发后第2次缓解后再行BMT两组之间生存率上无差异。
    因此BMT应当用于2次缓解后的挽救治疗、诱导失败、早期复发、或某些高危病人。但适合的病例仍应进入前瞻性临床研究以确定异基因BMT的效果。

    （2）自体骨髓移植：

    采用骨髓或末梢血中的造血干细胞，其优点是无GVHD、不需要供者以及年长者耐受性好。但明显的缺点是白血病细胞的再输入。
    随着多种体外净化方法的改进，自体BMT可能会成为早期强化治疗的最佳方案。

    4.靶向治疗

    （1）针对发病机制的分子靶向治疗

    最成功的是全反式维甲酸（ATRA）亚砷酸（ATO）治疗急性早幼粒细胞白血病（APL），目前研究最多的是酪氨酸激酶抑制剂。

    甲磺酸伊马替尼（Imatinib，STI571，格列卫）作为酪氨酸激酶抑制剂，针对bcr/abl融合基因的产物P210融合蛋白在慢性粒细胞白血病治疗中已取得成功，对Ph1+的急性淋巴细胞白血病患者也有效果；它还有另一重要靶点就是III型受体酪氨酸激酶（RTK）家族成员C-kit（CD117）。

    （2）针对表面分子的靶向治疗

    AML正常粒系和单核系均高表达CD33，25%AML细胞表面也有表达，正常造血干细胞和非造血组织不表达。

    单抗HUM195是重组人源化未结合抗CD33 IgG，经静脉注射进入体内后可以迅速与靶细胞结合，通过抗体依赖的细胞毒作用杀死靶细胞；药物结合型单抗Mylotarg为CD33单抗与抗癌抗生素-卡奇霉素免疫连接物， 2000年5月获FDA批准用于治疗60岁以上的复发和难治性AML；抗CD33抗体还可以与放射性同位素偶联用于治疗复发和难治性AML及联合白消安和环磷酰胺作为AML骨髓移植前预处理方案，获得较好成果。

    阿仑单抗（alemtuzumab）是人源化抗CD52单抗（产品有Campath），用于治疗CD20阳性的复发或难治性急性白血病也取得一定效果。