美国时间2月24日，FDA宣布批准美曲普汀(Myalept，瘦素类似物注射剂)用于治疗有瘦素缺乏症并发症的先天性或获得性全身脂肪代谢障碍患者。

　　全身脂肪代谢障碍患者出生时脂肪组织少或没有，随时间推移脂肪组织消失。瘦素是一种由脂肪组织分泌的激素，全身脂肪代谢障碍患者有瘦素缺乏症同时伴有胰岛素抵抗、糖尿病和高甘油三酯症等并发症。美曲普汀是人类激素瘦素的类似物，美曲普汀替代治疗结合饮食可缓解该病的症状。

　　据悉，美曲普汀是首个FDA批准用于治疗全身脂肪代谢障碍并发症的药物。一项非盲，单组临床研究在48例有瘦素缺乏症并发症的先天性或获得性全身脂肪代谢障碍患者中评估了美曲普汀的疗效，结果显示美曲普汀治疗可降低患者的HbAlc，空腹血糖和甘油三酯水平。

　　制药商百时美施贵宝(BMS)还向FDA提交了美曲普汀用于部分脂肪代谢障碍的适应症申请，但FDA警告说美曲普汀不适合没有确诊为先天性或获得性脂肪代谢障碍的肥胖、糖尿病和高甘油三酯血症等代谢性疾病患者，相关方面的研究并不透彻。

　　FDA提醒，美曲普汀也不被用于艾滋病(HIV)相关的脂肪代谢障碍患者。

　　与美曲普汀相关的两项最突出的潜在副作用是T细胞淋巴瘤和免疫原性。FDA警告，需注意美曲普汀潜在的中和抗体风险，这可能导致严重感染。

　　FDA还指出，在治疗组和安慰剂组患者中均有T细胞淋巴瘤发生，所以临床医生应该“仔细考虑美曲普汀用于有显著血液学异常和/或获得性全身脂肪代谢障碍患者的获益和风险。”

　　FDA要求百时美施贵宝进行7项上市后研究，包括一项长期前瞻性观察研究，一项评估免疫原性的研究，以及严重风险的追踪研究。

　　美曲普汀将由百时美施贵宝的子公司，圣地亚哥的Amylin制药公司上市消瘦。