开出全国首张处方！“救命药”氯巴占落地！
2022-09-26 14:53
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来源：见文末
作者：爱爱医小编
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[导读] 氯巴占用药之困“破冰”：医院开出全国首张处方！有国产药获批上市！
氯巴占用药之困“破冰”：医院开出全国首张处方！有国产药获批上市！
在国家卫健委、国家药监局等多方努力下，日前，作为临床急需药品临时进口的原研药，也一度被称为“救命药”的氯巴占在北京协和医院开出全国第一张处方。
氯巴占是一种用于罕见难治性癫痫患儿治疗的药物，在辅助治疗中具有十分重要的地位，可以说是对这类疾病对症且副作用更小的“救命药”。但由于氯巴占在我国属于第二类精神药品，具有一定成瘾性，此前没有在国内审批上市。
北京协和医院药剂科主任张波表示，它其实建立一种新的中国特色药物可及性的创新的机制，为其他的罕见病药物的可及性我觉得也提供了一种解决的路径。“我们也知道难治性癫痫其实对患者来讲，无论是对于患儿还是对家庭来讲，它的影响非常严重，比如说对他的智力的发育，对他的身体的这种损伤，还有精神的压力，我想都是非常大的。那么随着原研药氯巴占的进口，我想国内的这种难治性癫痫的患者应该会受到非常大的一个获益，解决了用药的可及性问题。”张波说。全国首张氯巴占处方的开出，这一让罕见癫痫患儿家长盼望已久的“救命药”，终于可以正式通过医院正规渠道购买。国外生产的氯巴占片，曾是患儿家长需冒着触犯法律风险、通过海外代购才能获得，如今有望在国内通过正式渠道买到。有关媒体从相关企业获悉，目前，国外部分医药企业生产的氯巴占也已到达国内，后续将分发到各大医院。氯巴占是苯二氮卓类药品。2012年刊发于《中国新药杂志》的论文《癫痫辅助治疗药物氯巴占的研究概述》指出，氯巴占在超过100个国家获准用作广谱治疗抗癫痫发作药物。但根据《精神药品品种目录（2013年版）》，氯巴占在我国属第二类精神药品。原卫生部2007年发布实施的《精神药品临床应用指导原则》称，精神药品是指对中枢神经系统具有抑制作用的镇静催眠药或具有兴奋作用的中枢兴奋药物，不规范地连续使用又易产生依赖性，若流入非法渠道则成为毒品，造成严重社会危害。国家禁毒委员会办公室在2017年发布的《100种麻醉药品和精神药品管制品种依赖性折算表》中指出，1克氯巴占依赖性相当于0.1毫克海洛因。在该药物未获批准上市前，用药曾困扰罕见癫痫疾病患儿群体。由于无法通过正规渠道购买药品，有家长选择海外代购，有家长因收寄氯巴占包裹被指控涉嫌“贩毒”。2021年11月，癫痫病患儿家属发出联名求助信《如何让我们的孩子活下去？》，寻求氯巴占合法购买渠道。为解决用药困境，相关部门多次采取行动。3月29日，国家卫健委官网发布公告，就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》向社会公开征求意见。6月29日，国家卫健委官网发布通知称，国家卫健委、国家药监局日前联合印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，两份《方案》提到，为保障各地患者用药需求，各省份至少选定一家医疗机构可以使用氯巴占，并公布牵头进口和使用氯巴占的50家医疗机构名单，北京协和医院为牵头医院。《方案》鼓励国内有能力的生产企业加快研制，同时也鼓励临床急需的境外药品生产企业积极在中国申请注册上市。在《氯巴占临时进口工作方案》发布后，赛诺菲基础事业部大中华区负责人夏春曾表示，企业方面将第一时间调配资源，全力提高产能，与相关政府机构、卫生医疗机构、行业专家等一起，尽快帮助患者通过中国处方获得氯巴占。去年7月，氯巴占代购人“铁马冰河”被中牟县公安局刑事拘留，涉嫌走私毒品犯罪，引发社会关注，“铁马冰河”亦是癫痫病患儿家属。此后，去年12月，罕见癫痫疾病病友群“一米阳光病友群”联合1000多个病友起草公开信，发出“我们的孩子需要氯巴占”的求助，呼吁全社会关注罕见癫痫疾病“救命药”氯巴占的用药短缺问题。在此背景下，今年6月，国家卫健委和国家药监局联合制定印发了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。两份文件明确了氯巴占临时进口的申请工作流程、药品使用管理、处方医师的资质条件和管理要求、相关方权责等内容。同时明确全国共50家医院作为使用氯巴占的医疗机构，其中北京有6家，其他各省（直辖市）至少有1家使用氯巴占的医疗机构。公开资料显示，我国癫痫总体患病率为4‰~7‰，估计约 600 万活动性癫痫患者。癫痫治疗以控制癫痫发作，提高生活质量为目标，以药物治疗为主，研究表明，多数癫痫患者经规范化药物治疗，病情可得到良好控制或缓解，但长期药物治疗后仍有30~40%患者反复出现癫痫发作，称为难治性癫痫。国内外指南、共识及临床循证医学研究表明，氯巴占对儿童及成人各类难治性癫痫都是添加治疗的推荐用药。据悉，去年12月，国家药监局称，已有8家企业按照有关规定获准研制氯巴占。业内人士表示，首先是准入层面，仍有部分罕见病用药未在我国上市。截至2021年3月31日，罕见病目录涉及的121种罕见病中，46种疾病在全球均无针对性的治疗药物，75种疾病有168种药品已在全球范围内上市。“有药可治”的75种罕见病中,有16种罕见病的19种治疗药物在中国大陆地区没有注册上市。此外，在支付方面，与常见病相比，罕见病用药的医保覆盖较少，医保报销比例较低，患者的疾病负担较重，各地区保障水平存在差异。同时，在诊疗方面，不同个体预后和治疗效果差异大；同时和常见病相比，建立疾病特定的、敏感的、稳定的临床和PRO（患者结果研究）更为困难。业内人士指出，像氯巴占这样因为准入政策方面影响，无法在国内获得治疗的罕见病患者并不少见，虽然这两年，我们看到国家在政策方面，对罕见病越来越重视，但可用的药物种类少、用药贵等问题，依然是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。专业人士建议，我国可以借鉴国外法规体系，逐步完善我国罕见病药物研发及保障体系。虽然国家对罕见病群体关注日益提高，出台了一系列支持性政策，如鼓励罕见病药物研发，对罕见病药品优先审评审批、提供税收优惠等。但整体而言，目前中国仍没有像《孤儿药法案》类似的纲领性立法，而纲领性法律能够将罕见病药品相关概念的定义，药品的研发、引进、生产、供应、保障、市场监督等进行系统性的规范，进一步促进罕见病孤儿药创新研发及引进上市。
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