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戈谢病临床试验联合提案

2014-05-19 19:34 阅读:781 来源:医学论坛网 责任编辑:潘乐乐
[导读] 近日,为了推进小儿Gaucher病(戈谢病)新药的临床研究,EMA和美国食品和药物管理局(FDA)发布了一项联合提案。为便于公众咨询,这一提案将对外开放至2014年8月31日。

    近日,为了推进小儿Gaucher病(戈谢病)新药的临床研究,EMA和美国食品和药物管理局(FDA)发布了一项联合提案。为便于公众咨询,这一提案将对外开放至2014年8月31日。

    这一提案不仅为了推进EMA儿科药物研究计划(Paediatric Investigation Plan)和FDA儿科研究计划(Pediatric Study Plan)快速达成一致,同时也为了提高研发治疗这一罕见疾病的多种药物的可行性。

    Gaucher病是以全身一些细胞内特定化学物质(葡萄糖脑苷脂)蓄积为特征的一种罕见疾病。该病的临床表现非常宽泛,也加重了该病的严重程度。尤其是伴有神经学症状的小儿,目前的治疗手段远远不能满足他们的需求,因此亟需新的治疗方法来减轻疾病负担。

    目前,针对该病已经有大量的药物在研发中;然而,因为该病的罕见性,开展临床试验变得非常困难。

    为了解决这一难题,上述联合提案讨论了两种互补方法:

    从成人治疗的角度外推到儿童,如模拟法。EMA和FDA考虑到应用外推法的主要原因包括以下几点:1)伦理因素,避免在小儿中开展不必要的研究;2)提高研究的效率;3)减轻小儿的负担;4)保证将资源分配到研究最需要的地方。

    同时开展多路径、多公司合作的临床试验来确定新药的安全性和有效性。与单独对照试验相比,这一方法将会减少纳入研究的小儿总数,因为同一研究组可用于评估多种新药。该研究方法的具体设计方案已经包括在了上述提案中。

    EMA官员Jordi Llinares Garcia解释说,“这两种互补方法不仅会加速新药的研发,而且会使纳入试验的患者数量达到最优化,因此会减轻小儿及其家庭的负担”。

    对于那些想要在他们研究中应用以上新方法的赞助商,EMA建议其联系监管局以获得科学指导。赞助商可以单独咨询EMA或者FDA,也可以同时咨询这两个机构以获得指导。

    今天这一联合提案的发布是基于一项协商讨论会的结果,该会议于2011年10月开始,并且有多组利益相关者参与其中。会议进行过程中,EMA和FDA于2012年9月针对小儿Gaucher病新药的研发,组织了一个研讨会,邀请患儿父母、专家以及药物研发人员共同参加,以讨论临床试验的开展方法。


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