从走路经常摔倒到连翻身不能,7岁的陈飞飞被诊断为进行性肌营养不良症,为了延缓生命,在淮安市第一人民医院接受了脐带间充质干细胞移植手术。
进行性肌营养不良症,简称为肌无力,主要是因为母亲的染色体有一段基因缺失。缺了这个基因后,孩子先天就缺乏一种叫做抗肌萎缩蛋白的基因。没有这个基因,随着年龄的增长,他的肌肉就会逐渐萎缩坏死,原有的肌肉被大量的脂肪所替代,人便逐渐失去运动能力。肌无力的早期表现为运动受限,然后全身肌肉会逐渐变硬变坏,失去行走能力,最后心肌、呼吸肌萎缩导致死亡。患者多数在18~20岁离世。
再造免疫系统是目前最有效手段
肌无力是一种遗传性疾病,目前无法根治,因此潘文友主任建议小飞飞尝试间充质干细胞治疗。间充质干细胞是一种具有自我更新与多向分化潜能的细胞,被称为万能细胞。它就像一粒种子,被植入肌肉后,就能在病变的肌肉里释放小修复因子,使血管和神经重生。潘文友主任说,目前,像小飞飞这种情况,如果将干细胞移植入体内,应该根据需要分化出缺失的基因,使肌体获得自我修复的能力,再造免疫系统。这被认为是目前最有效的治疗手段。
另外,与脐带血干细胞相比的一个最大的方便之处在于,脐带间充质干细胞不需要任何配型就能直接使用,而且也不会出现排斥反应。考虑到小飞飞家庭困难,在淮安一院医务人员的积极争取下,江苏省干细胞库决定为其免费提供脐带间充质干细胞。
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