多系统萎缩是一种罕见的、渐进性的、致命的神经系统疾病，目前没有可以减缓或阻止多系统萎缩发展的治疗方法。在一个多系统萎缩小鼠模型中，利福平能抑制α-突触**白原纤维（该疾病的神经病理学标志）的形成。

    2014年2月5日，一项有关利福平治疗多系统萎缩疾病的随机、双盲、安慰剂对照试验在线发表于《The Lancet Neurology》杂志（Lancet Neurol 2014 Feb 4），旨在评估利福平于多系统萎缩患者的安全性及有效性。

    这项随机、双盲、安慰剂对照试验中的参与者为年龄在30-80岁之间的、可能患有多系统萎缩的患者，这些患者来源于十家美国医学中心。通过计算机生成的区组随机方法将合格的参与者随机分配（1:1）至利福平组（每次给予300mg,每日两次）和安慰剂组（50mg核黄素胶囊 ）。主要结果为从基线至12个月时统一多系统萎缩评估量表-I（UMSARS）得分的变化率（斜率分析），对基线后至少测量一次的所有参与者进行了分析。

    2011年4月12日至2012年4月19日期间，该试验将100名参与者随机分配（1:1）至利福平组与安慰剂组。有4名利福平组参与者和5名安慰剂组参与者提前退出。主要终点的预先计划中期分析结果（每组n=15）显示出无效的标准，因此试验被迫停止（利福平组与安慰剂组UMSARS I得分的平均变化率[斜率分析]分别为：0.62分[SD 0.85]/月 vs 0.74分[0.48]/月；无效 P=0.032;有效p=0.76）。

    在研究终止时，49名利福平组参与者与50名安慰剂组参与者具有随访数据，并包含在最终分析中。利福平组与安慰剂组的主要终点分别为0.5分（SD 0.7）/月和0.5分（0.5）/月（差值0.0,95% CI ?0.24——0.24;p=0.82）。利福平组（50名）参与者中的3名（6%）与安慰剂组（50名）中的12名（24%）出现不止一次的严重不良反应事件；但都不认为与治疗有关。

    研究结果显示利福平不能减缓或阻止多系统萎缩的发展。尽管试验结果呈阴性，但该试验的确提供了对将来评估多系统萎缩患者潜在疾病修饰疗法研究有用的信息。