Franz博士说：“在本研究中，每位患者肿瘤均有所缩小，在用everolimus治疗后没有患者需要接受手术。35%的患者在药物治疗平均42周后肿瘤体积至少缩小了50%。”

    这一III期研究在117名TSC患者中开展，他们被随机分配到everolimus组或安慰剂组。患者介于婴儿到成人之间，平均年龄为9.5岁。安慰剂组的患者没有显示肿瘤改善。肿瘤体积是通过MRI评估大脑进行测量。

    早前Franz完成了对everolimus 的II期研究，结果发布在2010年的《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）上。基于这一数据，美国食品和药物管理局答应加速批准everolimus用于治疗患有室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGAs）的患者。这一新的以安慰剂为对照的研究证实了这些早先的结果。

    Franz说在FDA批准之前，手术被视为是SEGAs的标准治疗，现在everolimus成为了一种替代手术有潜力的方法，以及TSC的第一个靶向性药物治疗。

    “儿童和青少年有可能不仅能够避免手术，他们或许还能看到疾病其他方面的改善，包括减少或甚至消除脑积水（液体聚集在大脑中导致颅内压增高）。因为这些肿瘤定位在大脑脑脊髓液通道或心室的深部，脑积水常与之相关。”

    在Franz博士2010年的研究中，通过评估生活质量和神经心理学，研究人员报告称患者的生活质量在用everolimus治疗3-6个月后得到改善。

    基于辛辛那提儿童医疗中心肾病学家和TSC诊所联合主任John Bissler博士的研究，美国食品和药物管理局今年早些时候批准了everolimus作为首个药物治疗在80%的TSC患者中形成的非癌性肾肿瘤。这使得未来许多的患者可以多年维持肾功能，无需反复的手术治疗。