12月9日的在第54届美国血液学年会(ASH)全体会议上展示了一个创新性的研究:急性早幼粒细胞白血病(APL)可以不用化疗,而用全反式维甲酸(ATRA)和三氧化二砷(ATO)联合治疗。
意大利罗马TorVergata大学的血液学教授FrancescoLo-Coco博士展示了他们的APL0406研究。他说这个研究结果提供了一个“打破教条”的证据。他们的结果显示有可能(用全反式维甲酸)将恶性癌细胞转化,而不是(用化疗)将其杀死。他在在记者发布会上说,“癌症并非不可逆”。
加拿大多伦多大学血液医学和指导系教授,ASH主席ArmaudKeating评论道:这是一个令人兴奋的进展,这改变了我们治疗可能致命性疾病的思维方式。
宾夕法尼亚大学血液/肿瘤系医学副首席教授,ASH秘书CharlesAbrams博士在会前记者发布会上评论谈到:“我发现这个研究很令人惊异。”
Abrams医师评论说APL是非常恶性的疾病,100%的死亡率,如果不在数天就在数周内死亡。现在我们第一次看到其可以用非化疗的方法来治疗。
Keating医师解释说,目前治疗APL的方法是ATRA联合化疗,这个“金标准“的治疗方案可达80%的治愈率。当患者复发时则选择ATO治疗。
Keating医师还说,这项新的研究显示对于APL初诊的患者ATRA联合ATO可以达到ATRA联合化疗类似的结果。这的确是令人印象深刻。
APL0406研究是意大利40个研究中心和德国27个研究中心的Ⅲ期临床试验。这项临床试验包括162例初诊的,遗传学证实为非高危的APL患者。
患者被随机地指定接收非细胞毒治疗(n=79),这些患者每日接受ATO0.15/kg和ATRA45mg/m2直到获得完全缓解。然后,ATO每周用5天,用4周,停4周,共4个疗程。ATRA用两周,停两周,共4个疗程。
对照组患者(n=80)接受标准的ATRA加伊达比星诱导。3个疗程的蒽环类抗生素加ATRA巩固。然后,ATRA加低剂量的化疗(包括甲氨蝶呤和6-巯基嘌呤)维持。
结果显示两组的结果非常类似。经过31月的中数随访,ATRA加ATO治疗组的两年无病生存率为97%;ATRA加化疗组的两年无病生存率为86.7%。两组的总生存率分别为98.7%和91.1%。
ATRA加ATO治疗组有1例死亡;2例复发。ATRA加化疗组有3例死亡;5例复发。
Lo-Coco博士总结道,ATRA加化疗组的副作用较大,有发热、中性粒细胞减少延长、血小板减少明显而多见。ATRA加ATO治疗组则Q-T延长综合征发生率高(有1例为此停用ATO);肝脏毒性和白细胞增高(用羟基脲处理)多见,然而,这些副作用很容易处理,血液学毒性也较少。
Lo-Coco博士得出结论,ATRA加ATO治疗组在对于低危和中危APL的2年无事件生存“至少不亚于“ATRA加化疗组。
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