8月9日发表在《新英格兰医学杂志》上的2项3期临床试验显示，一种治疗RA（类风湿关节炎）的口服药物效果显著。其中一项试验结果显示这种口服药物可能和目前的注射药物疗效相当。

    华盛顿大学医学院风湿免疫科Richard D. Brasington教授指出，“人们一直在寻找一种小分子的具有生物潜能的口服制剂。希望这种药物能成为首批分子生物制品。”

    Tofacitinib是干扰免疫反应中细胞因子信号通路的一种JAK抑制剂。第一项试验的研究者是德克萨斯州达拉斯的美达临床研究中心的Roy M. Fleischmann及其同事，他们的研究表明tofacitinib 单独用于RA患者早期治疗（包括methotrexate或生物疗法如肿瘤坏死因子抑制剂）时优于安慰剂。另一项试验中，瑞典卡罗林医科大学临床试验中心主席Ronald F. van Vollenhoven和他的同事们联合使用tofacitinib和methotrexate，结果显示tofacitinib 优于安慰剂，和一种TNF抑制剂adalimumab疗效相当。

    “如果通过临床和影像学的评估具有长期稳定的疗效，那么JAK抑制剂治疗RA就获得了明显的成功。”密歇根大学风湿免疫科主席David A. Fox（未参与研究）在随后的社论中指出。

    然而，tofacitinib适合RA治疗方案的哪一种还不确定，他补充道，“在RA治疗过程中临床医生必须考虑这种新方法时，更好的理解tofacitinib的安全特性将影响医生的决定。”

    Dr. Fleischmann及其同事对tofacitinib进行了为期3个月的双盲、平行试验，纳入了611名患者。结果显示tofacitinib优于安慰剂组，但治疗效果没有达到第三阶段的评估要求，这可能与开始治疗时病情严重程度有关。

    van Vollenhoven博士和他的同事们对tofacitinib和adalimumab 进行了为期一年的双盲试验，纳入了717名接受methotrexate治疗的患者。结果显示治疗组优于安慰剂组，但普遍出现了的严重的副作用，如血细胞减少、呼吸道和泌尿道感染以及胃肠道功能紊乱等，其中两例出现了肺结核症状。

    研究人员强调，出现这种情况时，患者必须在医生的指导下用药。

    Tofacitinib的制造商辉瑞公司上周指出，FDA需要他们提供更多的数据信息，可能延缓批准，也导致FDA的批准决议可能无法满足他们的目标日期——8月23日。

    译自： http://www.medscape.com/viewarticle/768871