改造人类生殖基因将带来巨大风险

    具有划时代意义的人类基因组编辑国际峰会（International Summit on Human Gene Editing），12月3日在华盛顿落下帷幕，20多个国家的顶尖科学家聚集一堂，共同决议：为了人类基因编辑技术的未来，该技术在现阶段的临床医学上应被禁止在人类胚胎、生殖细胞上使用。

    基因编辑技术犹如一把魔术刀

    人类基因组编辑国际峰会由美国国家科学院、美国国家医学院、中国科学院和英国皇家学会联合组织召集，探讨飞速发展的基因编辑技术所带来的基础研究变革、潜在应用，以及由此带来的社会问题、**管控以及法律问题等。

    近几十年来，随着基因组测序技术的不断成熟，基因编辑技术得到大步发展，犹如一把魔术刀，科学家可以利用该技术对对细胞乃至整个生物体进行基因组改造。尽管仍然有诸多盲区需要克服，但基因编辑技术已经大步发展。过去两年，世界各国研究基因编辑技术的实验室数量大幅增加，这项强大的工具正在迅速普及。

    基因编辑技术的发展无疑是人类的福音，然而这项技术也面临着巨大的风险，其中最令人畏惧的地方是：该技术将来是否会被运用在编辑人类胚胎？

    今年2月，英国下议院以压倒性多数通过决议，允许英国研究人员继续研究一项被称为“线粒体移植”的医疗技术。“线粒体移植”是将健康女性捐献者的卵细胞替**妇卵细胞中的缺陷DNA,这一做法能让线粒体基因中携带致病突变的女性产下基因上相关但没有线粒体疾病的孩子。最终出生的健康婴儿在生理学上将具有两个母亲和一个父亲，这一技术的关键在于移除女性卵子线粒体中的有缺陷基因。英国也成为世界上第一个“线粒体移植”合法化的国家，虽然不少科学家对该技术的安全性仍持有怀疑态度。

    而即便是英国，也明令禁止以任何形式对胚胎、生殖细胞进行基因改造。基于研究的、经过基因改造的胚胎也必须在14天内销毁。

    从理论上而言，基因编辑技术可以用来防止备孕夫妇将遗传疾病传递给婴儿。如果备孕夫妇早期发现遗传缺陷，则这对夫妇可以进行体外受精产生胚胎，科研人员在胚胎中就对缺陷基因进行矫正。

    然而这样的生殖疗法有着巨大、难以逆转的风险。牵头此次会议的加州理工大学病毒学家戴维·巴蒂摩尔（David Baltimore）在会上指出：如果被基于编辑技术修正过后的生殖细胞、胚胎发育成完整婴儿，其携带的基因序列的改变将会传递至婴儿个体所有细胞。同时，这些经修改的基因也将成为人类基因库中的一员。一旦被修改的基因序列被引入人类种群，这样的遗传学改变将很难逆转。

    此外，主观上选择基因编辑技术改变人类进化进程，将产生伦理道德问题。不仅于此，今后是否会出现特定人群接受优化基因？胚胎是否会因父母喜好而被强制改变基因组？以上问题的出现将对人类社会产生颠覆性影响。

    巴蒂摩尔直言，进行任何生殖细胞的基因编辑的临床应用都是不负责任的，目前基因编辑技术的安全性问题还未得到充分的探讨，也未产生足够多强有力的案例证实其安全性。巴蒂摩尔还强调，任何临床实验都必须在适当的监管下进行，在拥有广泛社会公示、安全效率问题得到解决后，才能考虑进行胚胎基因编辑。

    峰会委员会对此建议，应该推动不会影响人类后代的基因治疗方法来修正胎儿遗传基因缺陷问题。基因组医学专家Eric Lander在会议上就表示，绝大多数可能带有遗传性缺陷基因的人，已经可以通过越来越普遍的胚胎筛查技术来获得健康的孩子。

    出席峰会的几家参与开发基因编辑技术的生物技术公司宣布，他们的产品将于生殖基因编辑无关。Sangamo生物科技公司的首席执行官Edward Lanphier曾在今年3月于《自然》杂志上发表论文《不要编辑人类生殖基因》，Edward Lanphier与另两家研发基因编辑技术的生物公司在峰会上发表联合声明，今后将避免发展任何有关生殖基因编辑的临床应用。

    将继续讨论基因编辑的潜在临床应用

    目前，基因编辑技术的临床应用大多针对于基因组不会传递下一代的人类体细胞之上。科学家已经试图采用基因组编辑技术治疗肌营养不良、镰刀形细胞病、癌症、通过改变**细胞治愈男性不育问题，并试图在猪身上培育可移植的人体器官。

    针对体细胞的基因编辑技术研究，巴蒂摩尔表示也需要在现有的监管框架下，对其进行适当甚至倾向严格的评估。

    对生殖基因编辑技术持反对意见的科研人员，则对峰会的结论感到失望。加利福尼亚大学的细胞生物学家Paul Knoepfler在接受英国《卫报》采访时说：“我很失望，本应该对生殖基因编辑技术的研究都应该先按下暂停键的，而不仅仅只是临床医学上的禁止。”

    尽管巴蒂摩尔对生殖细胞基因编辑的风险性一再强调，但峰会并未堵死这条路。会议达成共识：随着科学知识的进步和社会观念的演进，生殖系基因编辑的临床应用也应当适时调整。

    对基因编辑技术的讨论不会就此停止，巴蒂摩尔发表声明表示此次共同举办峰会的各国研究机构，未来将创建一个持续的国际论坛，以讨论基因编辑的潜在临床应用，协助告知由各家决策者及其他人的决策，拟定建议稿和指导准则，并促进国际合作。